Dr. Behçet Uz Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Hastanesi Çocuk Hematoloji Uzmanı Uz. Dr. Şebnem Önen Göktepe, hemofili tedavisinde son yıllarda önemli bir gelişim yaşandığını ifade etti. Göktepe, “Eskiden tedavi, yalnızca damar yoluyla verilen faktörlerle sınırlıydı. Ancak şimdi daha uzun etkili faktörler ve cilt altından uygulanabilen ilaçlar sayesinde hastaların yaşam kalitesi önemli ölçüde artmış durumda.” şeklinde konuştu.
17 Nisan tarihinin, dünya genelinde Dünya Hemofili Günü olarak kutlandığını hatırlatan Uz. Dr. Şebnem Önen Göktepe, hemofili hastalığına dair farkındalığın artırılmasının son derece önemli olduğunu belirtti. Dünya Hemofili Federasyonu’nun kuruluş yıl dönümüne denk gelen bu özel günde düzenlenen etkinliklerin, erken tanı oranlarını yükselttiğini ve hasta ailelerine önemli destek sağladığını vurguladı.
“Basit morluklar göz ardı edilmemeli”
Hastalığın belirtilerine değinen Göktepe, özellikle çocukluk dönemindeki bulguların erken tanı açısından kritik olduğunun altını çizdi. “Kolay morarma, eklem içi kanamalar, kas içi kanamalar ya da küçük cerrahi işlemler sonrası uzun süren kanamalar ciddiye alınmalıdır. Yenidoğan döneminde göbek bağı veya sünnet sonrası kanamalar, hastalığın ilk belirtileri arasında yer alabilir.” dedi.
Tekrarlayan eklem kanamalarının tedavi edilmediğinde kalıcı hasara yol açabileceğini ifade eden Göktepe, erken müdahalenin sakatlık riskini önemli ölçüde azalttığını söyledi.
“Tedavide devrim niteliğinde gelişmeler yaşanıyor”
Son yıllarda hemofili tedavisinde önemli değişiklikler yaşandığını belirten Göktepe, yeni nesil tedavilere dikkat çekerek, “Eskiden tedavi yalnızca damar yoluyla verilen faktörlerle sınırlıydı. Artık daha uzun etkili faktörler ve cilt altından uygulanabilen ilaçlarla hastaların yaşamı kolaylaştırılmış durumda.” dedi.
Özellikle emicizumab gibi bispesifik antikorların tedavi yaklaşımını değiştirdiğini vurgulayan Göktepe, “Haftada bir ya da ayda bir yapılan enjeksiyonlarla kanama riski ciddi şekilde azaltılabiliyor. Bu durum, özellikle küçük çocuklar için büyük bir avantaj sağlıyor.” şeklinde konuştu.
“Kişiye özel tedavi dönemi başladı”
Günümüzde hemofili tedavisinin bireyselleştirildiğini belirten Göktepe, her hastaya aynı yaklaşımın uygulanmadığını belirterek, “Hastanın yaşam tarzı, kanama sıklığı ve ilaç yanıtına göre özel tedavi planları oluşturuyoruz. Amacımız, hastaların günlük yaşamlarını kısıtlamadan sürdürebilmelerini sağlamak.” ifadelerini kullandı.
Gen tedavisinin de umut vaat ettiğini belirten Göktepe, “Tek seferlik uygulamalarla uzun süreli hatta kalıcı çözümler hedefleniyor. Bu alanda yürütülen çalışmalar hızla ilerliyor.” dedi.
“Doğru bilgi hayat kurtarır”
Hemofilili bireylerin bilinçlenmesinin tedavi sürecinin en önemli bileşeni olduğunu vurgulayan Göktepe, şu uyarılarda bulundu: “Uygun sporların seçilmesi, riskli ilaçlardan kaçınılması ve düzenli doktor takibi büyük önem taşımaktadır. Ayrıca genetik danışmanlık sayesinde hastalığın gelecek nesillere aktarımı da engellenebilir.”
Dünya Hemofili Günü’nün önemine dikkat çeken Göktepe, sözlerini şu şekilde sonlandırdı: “Bugün hemofili, doğru tedavi ve takip ile kontrol altına alınabilen bir hastalık. Ancak hâlâ tanı almamış birçok hasta var. Farkındalık arttıkça, hayatlar kurtuluyor.”
